TÜBİTAK 1512 PROJESİ

Yeni Nesil Teknolojik Gelişmeler İle Meme Kanserine Yatkın Olan Kişilerin Kanser Oluşmadan Tedavilerine Yönelik Genetik Düzenlemelerin ve Dizaynların Geliştirilmesi

Özet

Meme kanserine neden olan SNPlere karşı özel viral tedavilerin üretilmesi ve geliştirilmesidir. Sağlık bakanlığı verilerine göre, meme kanseri kadınlarda en sık görülen kanser türüdür. Bir yıl içinde yaklaşık 17.000 kadına meme kanseri teşhisi konulmuştur. Sağlık bakanlığının ve TÜİK’in verilerine göre 2009-2018 yılları içerisinde 34.869 kadın meme kanserinden dolayı ölmüştür. Tedavinin genel amacı, genetik kaseti içeren Adeno ilişkili virüsler (AAV) kullanılarak hücrelerde genetik stabilitesi düşük tümör süprese edemeyen BRCA1/2 genlerinin oluşturacakları hataları ya da tümöre sebep olacak olan SNPleri önlemek ve düzenlemek; hücrelerin tümörleşmesini engellemektir. Tedavinin daha sonraki optimizasyonları ve geliştirmeleri sonucunda SNPlerden kaynaklı diğer kanser türlerinde ve genetik hastalıklarında önlenmesi ve iyileştirilmesinde kullanılabilir. İş fikrinin teknik, finansal ve pazar analizleri ve ön fizibilitesi sonucunda tedavilerin yerli ve yenilikçi teknolojilerle üretilebileceği, hedef kitlenin maliyet ve kar bazlı fiyatlar ile tedavinin uygulanabileceği görülmüştür.

PAZAR HEDEFİ:

Yurt içi pazar için amaçlarımız;

Türkiye’ de viral tedavi ve gen terapiler şuan için yeterli değildir, bu tedavilere ülkemizce ihtiyaç duyulmalıdır. Devletimiz sadece 2018 yılında dışarıya bağlı kanser ilacı harcamasında yaklaşık 2 milyar kutu ilaca 25 milyar TL harcamıştır. Bu iş fikrinin getireceği yenilikçi tedaviler ile devletimiz büyük bir masraf yükünden kurtulacaktır. Tedavinin kapsadığı kitle ilk aşama için kalıtsal olarak meme kanseri riskini taşıyan veya meme kanserini atlatmış ama tekrardan kontrol edilmesi gereken bireyler olduğundan hedef kitle sayımız yeterince fazla olacaktır. Bu sayede pazar üzerinde, düşük maliyet ve kişi sayısının fazlalığı ile söz sahibi olabileceğimize inanmaktayız. Yurt içi pazarında tedaviyi arttırabilmek ve hedef kitleye ulaşabilmek için öncelikle belirli yasal izinlerin ve standartların alınması gerekmektedir. Bu standartların sağlanmasının ardından yerli ilaç firmaları ve sağlık alanındaki yatırımcı firmaların iş birlikleriyle tedavilerde kullanacağımız özel viral paketler içerisindeki genetik kasetlerin üretimini arttıracağız.

Yurt dışı pazar için amaçlarımız;

Uluslararası klinik etik kurulu izinlerinin ve sağlık standartlarının alınmasının ardından, yurt dışı pazarına atılımlar gerçekleşecektir. Kanser tedavilerinde dünya pazar piyasasında büyük pay sahibi olan onkolitik viral tedavi ve gen terapi büyük yatırımlar almaktadır. Tedavi yöntemleri bu şekilde olan firmalar, pazar piyasasında yeni atılım sağlayan ve yenilikçi tedavi yaklaşımlarını çalışan Start-uplara yatırım sağlamakta ve iş birlikleri kurmaktadır. Bu firmalarla iş birlikleri yaparak şirketimizi ve tedavilerimizi yurt dışı pazarlarına açmayı hedeflemekteyiz.

Geliştirilecek olan ürün,

Kişinin genetik materyaline ve SNP (tek nükleotid polimorfizim) yapısına özel genetik kaseti içeren virüslerdir. Bu tedavi yöntemi kapsamında, ilk olarak mevcut genetik bilgiyi içeren gen kasetleri oluşturarak adeno ilişkili virüs veya türevleri içerisine entegre etmek amaçlanmıştır. Virüsün içerisindeki kaset kişinin genetik materyaline özgü entegre bir sistemdir. Bu sistem yeni nesil dizileme yöntemlerinden biri olan tüm genom sekanslama  teknolojisi ile genetik bozukluğa veya kansere sebep olan SNPlerin tespitini belirleyerek bunların düzeltilmesini sağlayacaktır. Kişiye özgü genetik kaset ve virüsten oluşan bu sistem hastanın genetik profiline göre tedavi uygulanmasını sağlayacak ve tedavilere yeni bir bakış açısı getirecektir. Kullanılacak olan sistem ile tedavinin hedeflediği alan dışındaki dokuların ve genetik bölgelerin yaratacağı istenmeyen sorunlar minimum seviyeye indirilecektir. Tedavinin belirlediği hedef bölgelerde maksimum verimlilik alınacaktır. Prototipin daha sonraki optimizasyonları ve geliştirmeleriyle birlikte, ilk tedavinin farklı lego dizaynından yeni tedaviler üretilebilir. Böylece meme kanseri dışındaki kanser hastalıkları ve SNPlere bağlı genetik hastalıklarda yeni çözümler üretilebilir.